FDA aprueba la primera terapia celular para tratar la anemia aplásica grave

La FDA aprobó Omisirge (omidubicel-onlv), la primera terapia celular diseñada específicamente para pacientes con anemia aplásica grave (AAG) que requieren un trasplante de células madre hematopoyéticas y no cuentan con un donante compatible. Esta condición poco común puede ser potencialmente mortal, y hasta ahora las opciones terapéuticas eran limitadas, especialmente para quienes dependían del trasplante de sangre de cordón umbilical, una fuente útil pero con importantes retrasos en la recuperación hematopoyética y mayor riesgo de infecciones.

La seguridad y eficacia de Omisirge se evaluaron en un estudio abierto, prospectivo y de un solo grupo, actualmente en curso, en pacientes de seis años o más con AAG. Omisirge utiliza células madre obtenidas de sangre de cordón umbilical donada, mejoradas químicamente con nicotinamida para potenciar su capacidad de restaurar el sistema sanguíneo e inmunitario tras el trasplante.

Omisirge logró un injerto temprano y sostenido de neutrófilos en 12 de 14 pacientes evaluados, con una mediana de recuperación de 11 días (rango de 7 a 20 días), acortando significativamente los tiempos habituales de recuperación asociados a los trasplantes convencionales de cordón umbilical. Los efectos secundarios más frecuentes fueron neutropenia febril, infecciones virales y bacterianas, hiperglucemia, trombocitopenia inmunitaria y neumonía; además, se observaron citopenias autoinmunitarias en el 25% de los pacientes.

Omisirge representa un avance significativo para pacientes con anemia aplásica grave sin donante compatible, al mejorar la velocidad de recuperación hematopoyética y ofrecer una alternativa más segura frente a las limitaciones del trasplante tradicional de cordón umbilical. La FDA respaldó su aprobación mediante designaciones de medicamento huérfano y revisión prioritaria. Gamida Cell Ltd. recibió la autorización oficial.